Tema de grande relevância no meio jurídico, a jurisprudência vem se posicionando sobre a possibilidade do Estado fornecer o medicamento sem registro na ANVISA, desde que preenchido os seguintes requisitos:

(1) sua utilização pelo paciente seja imprescindível;

(2) ele já tenha esgotado todas as alternativas terapêuticas disponibilizadas pelo SUS sem lograr êxito; e

(3) existirem evidências científicas de sua eficácia para o tratamento da doença.

Importante ressaltar que o direito à saúde é assegurado como fundamental, nos arts. 6º e 196 da Constituição Federal, compreendendo a assistência farmacêutica (art. 6º, inc. I, alínea d, da Lei nº 8.080/90), cuja finalidade é garantir a todos o acesso aos medicamentos necessários para a promoção e tratamento da saúde.